＜概要＞
日本薬学会第142年会（令和4年3月25日- 28日）
「腫瘍抑制因子RESTをコントロールするスプライシング制御オリゴヌクレオチド（SSO）の開発」
学生優秀発表賞（口頭発表の部）
三島 啓士朗（生物有機化学分野 博士前期課程2年）

RNAのスプライシング制御によって多くの遺伝子疾患が治療可能となり、近年いくつものSSOが上市され始めていますが、世界には未だ多くの難治性疾患が存在します。我々は小細胞肺がんや前立腺がんをはじめとした難治性がんの新規治療薬開発を目指し、当研究室で開発した人工核酸AmNAを搭載したSSOを設計・合成してその評価を実施しました。その結果SSOによって有意にスプライシングを変化させることに成功し、in vivoでも腫瘍のサイズを縮退させることを見出しました。本研究の成果は、がんのみならずRESTが関与する神経系疾患等のさまざまな領域への適用の可能性を示唆しており、今後の大きな発展が期待できます。